Interventions pour la prévention et le traitement des complications cardiaques dans la dystrophie musculaire de duchenne et de becker et la cardiomyopathie dilatée liée à l'x

Les dystrophinopathies (dystrophie musculaire de Duchenne - DMD, dystrophie musculaire de Becker - BMD, et cardiomyopathie dilatée liée à l'X - XLDCM) bénéficient d'une prise en charge multidisciplinaire qui a amélioré la survie. Le prochain objectif est d'optimiser les traitements pour retarder ou ralentir l'atteinte cardiaque, afin de prolonger davantage la survie.

Revue systématique d'essais contrôlés randomisés (ECR), quasi-ECR et essais croisés randomisés évaluant les interventions pour l'atteinte cardiaque dans les dystrophinopathies. La recherche a identifié 5 études (N=205) sur la DMD ou DMD/BMD. Aucune étude n'a été trouvée pour la XLDCM. Les études incluaient différentes interventions, empêchant une méta-analyse. Le risque de biais et la certitude de l'évidence ont été évalués.

Cinq études (N=205) ont été incluses. Aucune n'a rapporté d'amélioration ou de stabilisation de la fonction cardiaque par rapport à une détérioration. Les résultats pour chaque intervention (perindopril, lisinopril, losartan, idebenone, hormone de croissance) sont basés sur une évidence de très faible certitude. L'étude du perindopril n'a montré aucune différence significative à 3 ans dans l'ECR, mais un suivi non randomisé à 10 ans a suggéré un bénéfice. Lisinopril et losartan ont semblé d'efficacité similaire pour préserver ou améliorer la FEVG à 12 mois (très faible certitude). L'idébénone et l'hormone de croissance n'ont pas montré d'effet cliniquement significatif sur la fonction cardiaque. L'ajout d'éplérénone aux IEC/ARA a ralenti le déclin de la déformation circonférentielle et de la FEVG à 12 mois (très faible certitude). Les études étaient petites et à risque de biais.

Sur la base des ECR, l'évidence pour les bénéfices des IEC/ARA précoces est de très faible certitude. L'ajout d'éplérénone pourrait apporter un bénéfice supplémentaire en cas de cardiomyopathie débutante (très faible certitude). L'hormone de croissance et l'idébénone n'ont pas montré d'effet notable. Cependant, les résultats d'études non randomisées, certaines à long terme, ont conduit à l'utilisation de ces médicaments (IEC/ARA, éplérénone) en pratique clinique pour la cardioprotection.