Étude nord-américaine pour le traitement de l'épistaxis récurrente avec la doxycycline : l'essai NOSTRIL

La télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) est un trouble hémorragique vasculaire caractérisé par des télangiectasies mucocutanées et des malformations artérioveineuses viscérales. Un symptôme fréquemment débilitant est l'épistaxis récurrente spontanée.

Étude prospective, randomisée, croisée, contrôlée par placebo. Vingt-deux patients éligibles ont été randomisés pour recevoir soit la doxycycline suivie d'un placebo, soit l'inverse. Les critères d'évaluation primaires mesuraient les différences de gravité de l'épistaxis (fréquence, durée, score). Les critères secondaires incluaient la qualité de vie, les marqueurs biologiques de saignement et le nombre mensuel de transfusions sanguines ou d'infusions de fer. Des analyses post-hoc ont également été réalisées.

La doxycycline a été sûre et bien tolérée. Cependant, il n'y a pas eu de réduction significative des trois critères d'évaluation primaires : fréquence de l'épistaxis (p=0,16), durée de l'épistaxis (p=0,05) et score de gravité de l'épistaxis (p=0,19). La qualité de vie, le taux d'hémoglobine et le nombre de transfusions n'ont pas différé entre les groupes. Une analyse post-hoc a montré une réduction des épisodes d'épistaxis abondante (gushing, p=0,02), mais sa signification clinique n'est pas claire. Une analyse longitudinale post-hoc a montré une réduction de la fréquence (p=0,01) et de la durée (p=0,03) de l'épistaxis au fil du temps. Les résultats post-hoc suggèrent un bénéfice possible, mais doivent être interprétés avec prudence étant donné les résultats globaux négatifs de l'étude.

Bien que l'étude principale soit négative sur les critères primaires, les analyses post-hoc suggèrent un bénéfice potentiel de la doxycycline, notamment sur la fréquence et la durée de l'épistaxis sur le long terme ou sur certains types de saignements (abondants). Les résultats globaux ne permettent pas de recommander la doxycycline actuellement pour l'épistaxis dans la THH. Une investigation plus poussée avec une plus grande taille d'échantillon et une durée de traitement plus longue est nécessaire.