Étude ouverte, multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité de l'eliglustat chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de gaucher

Contexte : Évaluation de la sécurité, de la pharmacocinétique, de l'efficacité et de la qualité de vie de l'eliglustat chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher.

Methodologie : Étude ouverte, multicentrique, incluant une période de dépistage (jusqu'à 60 jours), une période de traitement principal (jusqu'à la semaine 52), une période de traitement à long terme (semaines 53 à 104) et une période d'extension (jusqu'à la semaine 364).

Resultats : Non précisé dans l'abstract

Impact clinique : Non précisé dans l'abstract