Une étude multicentrique, à bras unique, ouverte évaluant l'efficacité et la sécurité de LNP023 oral, administré deux fois par jour, chez les patients adultes atteints de l'ahus non exposés à la thérapie inhibitrice du complément

Contexte : Cette étude de phase III vise à déterminer si l'iptacopan (LNP023) est efficace et sûr pour le traitement de l'aHUS chez les patients adultes n'ayant jamais reçu de thérapie inhibitrice du complément.

Methodologie : L'étude est conçue comme une étude multicentrique, à bras unique, ouverte, évaluant l'efficacité et la sécurité de LNP023 (iptacopan) à une dose de 200 mg deux fois par jour chez 50 patients adultes atteints de l'aHUS n'ayant jamais reçu de thérapie inhibitrice du complément (y compris les anticorps anti-C5).

Resultats : Non précisé dans l'abstract

Impact clinique : Cette étude pourrait fournir des preuves sur l'efficacité et la sécurité de LNP023, influençant ainsi les options de traitement pour les patients atteints de l'aHUS n'ayant jamais reçu de thérapie inhibitrice du complément.