📌Contexte & Problématique
Le cancer de la vessie non invasif du muscle (CVNIM) à risque élevé (RE) ou intermédiaire (RI) présente une probabilité élevée de récidive et/ou de progression. Cette étude présente les résultats de l'analyse finale de l'erdafitinib dans le CVNIM RE ou RI avec des altérations du récepteur 3/2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3/2alt) provenant de l'étude de phase 2 THOR-2.
🧪Méthodologie
La cohorte 1 (CVNIM RE papillaire uniquement) avec un traitement antérieur par le bacille de Calmette-Guérin a été randomisée 2:1 pour recevoir de l'erdafitinib ou une chimiothérapie intravésicale. Les cohortes 2 (carcinome in situ ± papillaire) et 3 (CVNIM RI) ont reçu de l'erdafitinib. Le critère d'évaluation principal était la survie sans récidive (SSR) pour la cohorte 1. Les critères d'évaluation exploratoires comprenaient le taux de réponse complète (RC) et la durée de la réponse (DoR) pour les cohortes 2 et 3.
📊Résultats Clés
Dans la cohorte 1 (n = 73), la SSR médiane n'a pas été atteinte (NA) pour l'erdafitinib (intervalle de confiance [IC] à 95 % de 28,6 mois à non estimable [NE]) et était de 11,6 mois (IC à 95 % de 5,3 à NE) pour la chimiothérapie intravésicale (rapport de risque de 0,28 [IC à 95 % de 0,13 à 0,61 ; p nominal = 0,0007] ; suivi médian de 18,5 et 16,6 mois, respectivement). Dans la cohorte 2 (n = 16), les taux de RC étaient de 94 % (IC à 95 % de 70 à 100 %) et de 81 % (IC à 95 % de 54 à 96 %) à 8 et 32 semaines, respectivement ; la DoR médiane (mDoR) était de 23,3 mois (IC à 95 % de 10,0 à NE ; n = 15). Dans la cohorte 3 (n = 18), le taux de RC était de 89 % (IC à 95 % de 65 à 99 %) et la mDoR n'a pas été atteinte (IC à 95 % de 13,4 mois à NE). L'événement indésirable lié au traitement le plus fréquent dans les cohortes combinées recevant de l'erdafitinib (N = 83) était l'hyperphosphatémie (76 %).
🩺Impact Clinique
L'erdafitinib oral a démontré une efficacité élevée dans le CVNIM RE/RI avec FGFR3/2alt, avec un profil de sécurité gérable.