Sotatercept pour l'hypertension artérielle pulmonaire dans la première année suivant le diagnostic

Le sotatercept, un inhibiteur de la signalisation de l'activine, réduit la morbidité et la mortalité chez les patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire de longue date. Ses effets chez les patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire dans la première année suivant le diagnostic ne sont pas clairs.

Essai de phase 3 mené auprès de patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire de classe fonctionnelle II ou III de l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS), diagnostiqués depuis moins d'un an, présentant un risque de décès intermédiaire ou élevé et recevant une double ou triple thérapie de fond. Les patients ont été randomisés pour recevoir un traitement d'appoint avec du sotatercept sous-cutané ou un placebo tous les 21 jours. Le critère d'évaluation principal était l'aggravation clinique.

L'essai a été arrêté prématurément en raison de la perte d'équilibre clinique après la publication de résultats positifs d'essais antérieurs sur le sotatercept. Un total de 320 patients ont été inclus (160 dans chaque groupe sotatercept et placebo). La durée médiane du suivi était de 13,2 mois. Un événement du critère d'évaluation principal s'est produit chez 17 patients (10,6 %) dans le groupe sotatercept et chez 59 patients (36,9 %) dans le groupe placebo (hazard ratio, 0,24 ; intervalle de confiance à 95 %, 0,14 à 0,41 ; P<0,001).

Chez les adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire diagnostiqués depuis moins d'un an, l'ajout de sotatercept au traitement de fond a entraîné un risque plus faible d'aggravation clinique que le placebo.