📄En 30 secondes
Aficamten monothérapie améliore significativement la capacité respiratoire et les paramètres hémodynamiques chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CHMO) symptomatique, par rapport à la métoprolol monothérapie.
📄Contexte et méthodologie
Essai international, double aveugle, double placebo, randomisé 1:1 sur 175 adultes (88 aficamten, 87 métoprolol) avec CHMO symptomatique. Durée : 24 semaines. Principaux critères : variation de la consommation d'oxygène maximale (VO₂peak) à la semaine 24 ; critères secondaires : classe fonctionnelle NYHA, score KCCQ-CSS, gradient de sortie ventriculaire gauche (VSGL), NT-proBNP, volume atrial gauche, masse ventriculaire gauche.
📄Résultats principaux
À 24 semaines, la variation du VO₂peak était de +1,1 ml/kg/min (IC 95 %, 0,5 à 1,7) avec aficamten, contre -1,2 ml/kg/min (IC 95 %, -1,7 à -0,8) avec métoprolol (différence intergroupe, 2,3 ml/kg/min ; IC 95 %, 1,5 à 3,1 ; p < 0,001). L'amélioration de la classe NYHA, du KCCQ-CSS, du gradient VSGL, du NT-proBNP et du volume atrial gauche était significativement plus marquée avec aficamten. Aucune différence statistiquement significative pour la masse ventriculaire gauche. Les événements indésirables étaient similaires entre les groupes.
📄Implications cliniques
En consultation, envisager aficamten comme alternative à la métoprolol chez les patients CHMO symptomatique non répondant à la métoprolol. Surveiller les effets secondaires, mais aucun risque particulier n'est signalé. Prioriser les patients avec obstruction persistante malgré traitement standard.
⚠️Limites
Taille d'échantillon modeste (n = 175), données à long terme limitées, absence d'analyse de sous-groupes (ex. : patients avec obstruction sévère).