Tocilizumab en monothérapie ou combiné au méthotrexate pour la polyarthrite rhumatoïde : un essai clinique randomisé

Des options de traitement sont nécessaires pour les patients atteints de polyarthrite rhumatoïde (PR) qui ne répondent pas adéquatement aux traitements de fond antirhumatismaux synthétiques conventionnels (csDMARDs). L'efficacité et la sécurité du tocilizumab sous-cutané en monothérapie, du tocilizumab combiné au méthotrexate et du méthotrexate seul n'ont pas encore été évaluées dans la même étude à grande échelle.

Un essai clinique randomisé de phase 3, en double aveugle et à grande échelle, a été mené sur 19 sites en Chine de juillet 2017 à août 2022. L'étude comprenait des adultes (âgés de 18 à 70 ans) atteints de PR active modérée à sévère et ayant présenté une réponse inadéquate aux csDMARDs. Les patients ont été randomisés selon un ratio 2:2:1 pour recevoir tocilizumab-méthotrexate, tocilizumab-placebo ou méthotrexate-placebo.

L'étude a inclus 340 patients (âge moyen [écart type], 47,5 [11,7] ans ; 294 femmes [86,5 %]). Le taux de réponse ACR20 (American College of Rheumatology 20% improvement) à la semaine 24 était significativement plus élevé avec tocilizumab-méthotrexate et tocilizumab-placebo par rapport à méthotrexate-placebo (52,9 % vs 25,0 % ; différence de 27,9 points de pourcentage [IC à 95 %, 14,7-41,2 points de pourcentage] ; P < .001 ; et 50,0 % vs 25,0 % ; différence de 25,0 points de pourcentage [IC à 95 %, 11,7-38,3 points de pourcentage] ; P < .001). L'analyse à la semaine 48 a démontré une efficacité améliorée ou maintenue pendant la période d'extension chez les patients qui ont continué le traitement en double aveugle tocilizumab-placebo ou tocilizumab-méthotrexate.

Chez les patients chinois, le tocilizumab sous-cutané, en monothérapie ou combiné au méthotrexate, a démontré une efficacité supérieure au méthotrexate en monothérapie et a été bien toléré. Des données de recherche supplémentaires dans des populations plus diversifiées sur le plan ethnique et régional pourraient être nécessaires pour confirmer davantage l'efficacité et la sécurité du tocilizumab sous-cutané, en particulier en monothérapie.