📌Contexte & Problématique

Les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) présentent une mortalité et une morbidité élevées. Le vutrisiran, un thérapeutique d'interférence ARN sous-cutané, a réduit le critère composite de mortalité toutes causes (ACM) et d'événements cardiovasculaires (CV) dans l'étude HELIOS-B.

🧪Méthodologie

Un essai randomisé HELIOS-B a inclus 655 patients traités avec du vutrisiran 25 mg ou un placebo tous les 3 mois pendant 33 à 36 mois en double aveugle, suivi d'une extension en ouvert. Les analyses de mortalité et de mortalité CV ont utilisé des données jusqu'à 39 à 42 mois de suivi. Les événements CV ont été évalués pendant la période en double aveugle.

📊Résultats Clés

Le vutrisiran a réduit le risque d'ACM (HR : 0,64 ; IC à 95 % : 0,46-0,88) et de mortalité CV (HR : 0,67 ; IC à 95 % : 0,47-0,96) par rapport au placebo. Il a également réduit le risque d'un critère composite de mortalité CV et d'événements CV (HR : 0,72 ; IC à 95 % : 0,55-0,94) et a diminué les taux d'hospitalisations CV (RR : 0,75 ; IC à 95 % : 0,62-0,91), de visites urgentes pour insuffisance cardiaque (IC) (RR : 0,54 ; IC à 95 % : 0,30-0,98) et d'hospitalisations pour IC (RR : 0,67 ; IC à 95 % : 0,52-0,86) par rapport au placebo.

🩺Impact Clinique

Conformément aux résultats de l'essai principal, le vutrisiran a réduit de manière fiable le risque d'ACM, de mortalité CV, d'hospitalisations CV, d'hospitalisations pour IC et de visites urgentes pour IC par rapport au placebo chez les patients atteints d'ATTR-CM.